モダリス（4883）

事業の中身

遺伝子の病気に向けた遺伝子治療薬を開発する会社だ。日本の本体と米国の子会社Modalis Therapeutics Inc.の二社で、遺伝子治療薬の開発という一つの区分の事業を営む。人の病気の多くは患者の少ない希少疾患で、その多くにはまだ治療薬が無い。

中心の技術は「切らないCRISPR技術」だ。遺伝子を切って書き換えるゲノム編集の道具Cas9から切る働きをなくし、遺伝子の働きを強めたり弱めたりする部品をつないで、狙った遺伝子のスイッチをオンにもオフにもする。病気ごとに作り直すのは、行き先を案内するガイド核酸という小さな部品だけで、ほかの部品は共通で使う。筋ジストロフィーのいくつかの型や拡張型心筋症などに向けて、自社で候補を育てている。

• 業界図鑑製薬の会社は、何で稼いでいる？

誰に売る

客は製薬会社などのパートナーだ。一つは、相手が選んだ遺伝子に向けて相手の資金で一緒に候補を作る形で、共同研究開発の契約の一時金と、開発が進むごとのマイルストーンを受け取る。候補が育つと、将来の製造販売の権利を渡すライセンス契約を結び、その一時金、開発の節目の収入、薬が世に出た後のロイヤリティを受け取る。もう一つは、自社の資金で候補を育て、一定の段階で権利を渡す形だ。会社はこの二つを組み合わせる形を目指している。

業績5年

2025年12月期の事業収益は0億円、営業利益は−22億円、親会社株主に帰属する当期純利益は−22億円。

他の会社と比べると

従業員1人あたりの売上0万円は、上から88番目。中央値は3,071万円で、低い方。

売上の大きさは、102社の中で上から88番目。中央値は83億円。

比べる相手は、この図鑑に載っている同じ業界の会社。会社が増えるほど、位置は正確になる。

• 会社図鑑武田薬品工業（4502）
• 会社図鑑メディパルホールディングス（7459）
• 会社図鑑アルフレッサホールディングス（2784）
• 会社図鑑スズケン（9987）
• 会社図鑑大塚ホールディングス（4578）
• 会社図鑑アステラス製薬（4503）
• 会社図鑑第一三共（4568）
• 会社図鑑東邦ホールディングス（8129）
• 会社図鑑中外製薬（4519）
• 会社図鑑エーザイ（4523）
• 会社図鑑バイタルケーエスケー・ホールディングス（3151）
• 会社図鑑フォレストホールディングス（非上場）

会社の大きさ

連結の従業員数は17人。本社は中央区日本橋本町三丁目１。決算期は12月。

何に左右される

パートナーと契約が結べるかどうかが、一時金などの収入を決める。新しい種類の薬では、パートナーがサルでの試験の良い結果を求めるようになっており、それが提携の条件になる。権利を渡した後は開発と販売を相手が担うので、節目の収入やロイヤリティの時期は相手の進み方で決まる。

患者の少ない遺伝子の病気では、少ない患者のデータで開発を進める規制の枠組みが米国で整えられている途中で、その扱いが開発の時期に効く。自社で候補を育てる研究開発の費用が、損失の大きさを左右する。

• 仕組み図鑑薬の値段は、どう決まる？

この会社の技術

遺伝子は、細胞の中でどのタンパク質をどれだけ作るかを決める設計図だ。遺伝子の病気には、設計図の文字の誤りで起きるものと、設計図は正しくても読み出す量が多すぎたり少なすぎたりして起きるものがある。ふつうのゲノム編集はDNAを切って書き換えるので、狙っていない場所を切るおそれが伴う。切らないCRISPR技術は、DNAの並びを変えずに、読み出しのスイッチだけを切り替える。量が足りない遺伝子は読み出しを増やし、害のある遺伝子は読み出しをほとんど止める。

この会社を読む言葉

• CRISPR：狙った遺伝子の場所を見つけて切る、細菌由来のゲノム編集の仕組み
• Cas9：CRISPRで遺伝子を切るはさみの役をするタンパク質
• ガイド核酸：Cas9を狙った遺伝子の場所に案内する短い核酸
• 希少疾患：患者の数が少ない病気
• マイルストーン：開発が節目に達したときに受け取る取り決めの収入