遺伝子治療

運び役に積んで届ける

生まれつきの病気の中には、ある遺伝子が壊れているために、体に必要なたんぱく質が作れないものがある。遺伝子治療は、正しい遺伝子を細胞に届け、細胞にそのたんぱく質を作らせる。

遺伝子はそのままでは細胞の中に入りにくいので、運び役（ベクター）に積んで届ける。運び役には、細胞に入り込む性質を持つウイルスから、病気を起こす遺伝子を取り除いたものがよく使われる。

届け方は2通りある。運び役を体に直接入れる方法と、血液のもとになる細胞（造血幹細胞）などを体の外に取り出し、遺伝子を入れてから体に戻す方法だ。

どこが難しいか

運び役のウイルスは、培養した細胞に作らせる。細胞に作り方の遺伝子を入れる工程の効率が悪いと、得られる量が少ない。できたものの中には、遺伝子を積んでいない空の粒も混ざるので、それを分けて取り除く精製の工程が要る。

体が運び役を異物として攻撃することもあり、安全に効くかを確かめる試験には長い時間が掛かる。1人分を作る手間が大きいので、製造の効率がそのまま治療の値段に響く。

日本の会社が担う所

製薬会社は、造血幹細胞に遺伝子を入れる治療などを新しい薬の種類として研究している。

製造の側では、細胞に遺伝子を入れて運び役の生産性を上げる装置を、写真・医療機器の会社と計測機器の会社が共同で開発した。化学の会社は、運び役を分けて精製するための分離剤を開発している。食品会社や酒類の会社は、遺伝子治療の薬の製法開発と製造を受託している。

• 業界図鑑製薬会社は、何で稼いでいる？

有報に書いている会社

有価証券報告書の「研究開発活動」または「事業の内容」に、この技術を書いている上場会社の一部。会社名の下は有報の原文の一文。

• 富士フイルムホールディングス（4901）「加えて、当社と(株)堀場製作所は、遺伝子治療薬の生産性を向上させる遺伝子導入装置を共同で開発しました。」研究開発活動
• 住友化学（4005）「…式会社と共同で採択された国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の公募課題「再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業」に基づき製造プロセス開発を推し進めております。」研究開発活動
• キリンホールディングス（2503）「…ミネラル、血液がん・難治性血液疾患、希少疾患に設定し、創薬技術については、先進的抗体技術や造血幹細胞遺伝子治療などの革新的なモダリティを強化することで、Life-changingな価値を持つ新薬を継続的に創出することを目指します。」研究開発活動
• アステラス製薬（4503）「…まれたものの中でPrimary Focus (注3) として「がん免疫」「標的タンパク質分解誘導」「遺伝子治療」「再生と視力の維持・回復」の4つを認定しています。」研究開発活動
• 第一三共（4568）「…医学では最善とされ、広く用いられている治療法3.モダリティとは低分子薬、抗体医薬、ADC、核酸医薬、遺伝子治療等の治療手段のこと 当連結会計年度の研究開発費(IFRSベース)は、4,660億円(前連結会計年度比6.9%増)となり、売上収益に…」研究開発活動
• 味の素（2802）「…バイオファーマサービス(CDMO)> バイオファーマサービス分野は、低分子、中分子から高分子、そして遺伝子治療に関わる包括的な原薬や中間体の製法開発からGMP製造に至るまで、ベルギー、米国、日本、インドを拠点に、一貫したサービスを提供するグ…」研究開発活動
• 東ソー（4042）「分離精製剤事業関連では、急速に市場が成長しているバイオ医薬品(抗体医薬品、遺伝子治療用ベクター、細胞医薬品)の分離剤や分析用液体クロマトグラフィーカラムの開発に注力しており、世界初の抗体医薬品活性分析用カラムの実用化に続き、製造用ゲルの開発…」研究開発活動
• 協和キリン（4151）「…ミネラル、血液がん・難治性血液疾患、希少疾患に設定し、創薬技術については、先進的抗体技術や造血幹細胞遺伝子治療などの革新的なモダリティを強化することで、Life-changingな価値を持つ新薬を継続的に創出することを目指します。」研究開発活動
• 宝ホールディングス（2531）「受託事業では、再生・細胞医療・遺伝子治療の開発・製造支援や遺伝子解析等のCDMO受託に関する研究開発に注力しております。」研究開発活動
• PHCホールディングス（6523）「精緻な技術力を原動力に、細胞・遺伝子治療やがん診断など、今後もニーズが多様化・高度化する医療領域において、グループ内シナジーを最大限に発揮し、新たな製品・サービスの開発を通じて社会課題の解決に貢献していきます。」研究開発活動
• 堀場製作所（6856）「遺伝子治療薬の製造プロセスにおいては、細胞に遺伝子を導入する装置を富士フイルム社と共同開発する等、新製品開発と市場開拓を行っています。」研究開発活動
• ダイダン（1980）「これは再生・細胞医療・遺伝子治療分野において、創薬開発の主体となるアカデミア研究者や創薬ベンチャーとCDMOの早期マッチングがなされ、製造プロセス開発が促進されることを期待して作成されたものです。」研究開発活動
• フコク（5185）「3 ライフサイエンスセグメント ライフサイエンス事業においては、再生医療・遺伝子治療分野での持続的成長を目指し、細胞加工の現場で使用されるカスタム培地、細胞凍結保護液、凍結バッグ等の製品を上市し、さらに高付加価値な遺伝子治療システムバッグ…」研究開発活動
• 新日本科学（2395）「医薬品開発の主流は、低分子化合物から抗体や核酸、ペプチドに代表されるバイオ医薬品、iPS細胞に代表される再生医療あるいは遺伝子治療に移行しております。」研究開発活動
• アンジェス（4563）「当社開発プロジェクト ※HGF遺伝子治療用製品の日本国内における条件及び期限付き承認の期間満了に伴い、イスラエルKamada社及びトルコEr-Kim社との契約について両社と見直し中です。」研究開発活動
• レナサイエンス（4889）「…申請があり、治療アプローチとして、低分子医薬品、バイオ医薬品(エクソソーム、免疫調節剤、抗体医薬)、遺伝子治療、幹細胞治療、医療機器(デジタルヘルスデバイス、電気医療機器、磁気医療機器)、サプリメント、機能性食品、食事制限、運動療法、さらに…」研究開発活動
• モダリス（4883）「6 【研究開発活動】(1) 研究開発体制当社グループでは、米国子会社Modalis Therapeutics Inc.を研究開発の主要拠点として、遺伝子治療薬の開発を進めております。」研究開発活動
• 総医研ホールディングス（2385）「…で設立した子会社であり、近藤教授の研究成果であるヒトヘルペスウイルスを用いた疲労定量化技術(※1)や遺伝子治療用ベクター(※2)等の事業化を目指しております。」事業の内容
• キッズウェル・バイオ（4584）「…学合成による低分子医薬品を中心とした医薬品開発から、抗体医薬品等のバイオ医薬品、更には細胞治療製品・遺伝子治療製品等も含む幅広い創薬モダリティにおける医薬品開発へと大きく移行しています。」事業の内容
• コージンバイオ（177A）「再生医療市場は、2020年には0.6兆円であったところ、2040年には11.6兆円の予測(再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 中間評価 技術評価報告書(2023年3月 産業構造審議会 産業技術環境分科会 研究開発・イノベー…」事業の内容
• ラクオリア創薬（4579）「遺伝子治療、細胞医薬、デジタルヘルスケア等、新たな技術が医薬品の開発や治療法に革新をもたらし、これらの技術がさらなる成長をもたらす可能性があります。」事業の内容
• リプロセル（4978）「本研究開発事業は、2024年12月に国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の公募事業「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業」に採択されました。」事業の内容
• ステムリム（4599）「幹細胞遺伝子治療(SR-GT1)概要遺伝子欠損等に起因する重度の遺伝性疾患に対しても再生誘導医療®を可能にする治療技術です。」事業の内容
• Heartseed（219A）「当開発品が国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)の「再生医療・遺伝子治療の産業化に向けた基盤技術開発事業 (再生・細胞医療・遺伝子治療産業化促進事業)」に採択されたことを2023年9月に発表しております。」事業の内容
• オンコリスバイオファーマ（4588）「この属のウイルスは深刻な疾患の原因とはならず、サイズの大きな遺伝子を組み込むことができることから、遺伝子治療に応用されてきました。」事業の内容
• サイフューズ（4892）「また、経済産業省「令和4年度第二次補正予算『再生・細胞医療・遺伝子治療の社会実装に向けた環境整備事業』」により基盤整備を進めた神奈川県川崎市殿町及び東京都大田区羽田エリアにおいて、藤田医科大学及び慶應義塾大学病院、慶應義塾大学再生医療リサー…」事業の内容
• PRISM BioLab（206A）「(1)組み換えDNA技術によるたんぱく質性医薬品(ホルモン、酵素、抗体等)、(2)遺伝子治療に用いる遺伝子組み換えウイルス、(3)培養皮膚等の細胞性治療薬、(4)RNAやDNAの断片そのものを用いる核酸性医薬品等です。」事業の内容
• ノイルイミューン・バイオテック（4893）「…」を活性化することで優れたがん治療効果を期待することができ、がん免疫応答を利用する多様な細胞医薬品や遺伝子治療を含めた幅広い再生医療の分野に応用できる可能性を有するプラットフォーム技術であります。」事業の内容
• Veritas In Silico（130A）「出典:内閣官房 健康・医療戦略室委託事業「令和二年度 医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査報告書」※4パイプライン非臨床試験・臨床試験など開発段階にある医薬品候補化合物(新薬候…」事業の内容
• クオリプス（4894）「2025年7月には経済産業省の「再生・細胞医療・遺伝子治療製造設備投資支援事業」(以下、「本事業」という。」事業の内容

• 会社図鑑富士フイルムホールディングス（4901）
• 会社図鑑東ソー（4042）
• 会社図鑑協和キリン（4151）
• 技術図鑑抗体医薬は、どうやって病気をねらう？